– Milano, 11 giu. (Adnkronos Salute) – La buona notizia? “Per malattie come il mieloma multiplo si è passati dai 29 mesi di sopravvivenza registrati negli anni ’90 ai 6-7 anni di oggi. Un dato destinato a migliorare ancora: per i pazienti che iniziano un trattamento in questo momento, è attesa una sopravvivenza anche di oltre 10 anni”. Si riassumono in questi dati, presentati oggi durante un incontro promosso da Celgene a Milano da Antonio Palumbo, Divisione di ematologia universitaria dell’ospedale Molinette-Città della salute e della scienza di Torino, le conquiste degli ematologi nella lotta ai tumori del sangue. Una categoria eterogenea, che diventa sempre più un ‘puzzle’ di diverse patologie. Ogni paziente, infatti, ha la sua malattia. E’ questo lo scenario in cui si muovono i camici bianchi e i malati, perlopiù anziani, che si trovano a combattere contro una sindrome mielodisplastica o un mieloma multiplo.
Uno scenario in cui i farmaci orfani giocano un ruolo strategico: “Sviluppati per malattie rare con una frequenza non maggiore di 5 casi per 10 mila abitanti – spiega Fabrizio Pane, presidente della Società italiana di ematologia – sono una categoria riconosciuta sin dal 2000”. Ma sul fronte dei tumori del sangue “progrediscono anche le conoscenze sulla patogenesi – precisa lo specialista – e sempre di più ci accorgiamo che quella che pensavamo fosse un’unica malattia è invece un insieme di malattie che danno un quadro clinico simile, ma beneficiano di farmaci diversi. Da qui rientra in campo la nacessità di avere dei prodotti che rientrano nella definizione di orfani”.
“I farmaci orfani, che per defininzione sono caratterizzati da una non convenienza da un punto di vista commerciale per gli investimenti in sviluppo, in quanto destinati a piccoli gruppi di pazienti”, per Pane “hanno bisogno di una serie di protezioni, rispetto a farmaci come quelli sviluppati per malattie più comuni. Ci sono una serie di iniziative a livello europeo che andrebbero probabilmente recepite in Italia: defiscalizzazioni, protezione di brevetto aggiuntive rispetto a quelle di un farmaco tradizionale”. (segue)